Update sulla terapia dell’asma grave in età pediatrica

¹ Dipartimento Scienze Chirurgiche, Odontostomatologiche e Materno Infantili, Sezione di Pediatria, Università di Verona; ² Dipartimento Materno Infantile, UOC Pediatria C, AOUI Verona

Riassunto

L’asma grave è una condizione clinica complessa, caratterizzata da un controllo inadeguato dei sintomi nonostante l’uso di terapie standard a dosaggio elevato. Interessa circa il 3% dei bambini con asma, ma contribuisce in modo significativo al carico sanitario globale. Recenti progressi nella comprensione dei meccanismi fisiopatologici hanno portato allo sviluppo di terapie avanzate con l’introduzione di farmaci biologici. Molecole come omalizumab (anti-IgE), mepolizumab (anti-IL-5), dupilumab (anti-IL-4/IL-13) e, più recentemente, tezepelumab (anti-TSLP), hanno mostrato efficacia nel ridurre le riacutizzazioni e migliorare la funzione polmonare, con un profilo di sicurezza favorevole. Tuttavia, l’accesso a queste terapie è spesso limitato da criteri restrittivi, oltre che da costi elevati e dalla carenza di dati sull’efficacia e la sicurezza a lungo termine. Un altro aspetto cruciale è rappresentato dall’aderenza terapeutica spesso non ottimale e complicata da fattori psicologici, sociali e familiari. L’asma grave in età pediatrica rappresenta una sfida terapeutica rilevante che richiede un approccio multidisciplinare personalizzato, integrando nuove conoscenze scientifiche, terapie innovative e un’attenzione particolare agli aspetti psicosociali. 

Parole chiave: asma grave, bambini, adolescenti, biologici

Summary

Severe asthma is a complex clinical condition, characterized by poor symptom control despite high-dose therapy. It affects approximately 3% of children with asthma, but contributes disproportionately to the global health burden. Recent advances in understanding the underlying pathophysiological mechanisms have led to the development of targeted therapies, including biologics. Molecules such as omalizumab (anti-IgE), mepolizumab (anti-IL-5), dupilumab (anti-IL-4/IL-13) and, more recently, tezepelumab (anti-TSLP) have proven effective in reducing exacerbations and improving lung function, with favorable safety profiles. However, access to these therapies is often limited by restrictive eligibility criteria, high costs and lack of long-term efficacy and safety data. Treatment adherence is another critical issue, as it is often suboptimal due to psychological, social and family factors. Severe asthma in pediatric patients represents a significant therapeutic challenge that requires a personalized multidisciplinary approach, integrating the latest scientific insights, innovative therapies and special attention to psychosocial aspects. 

Key words: severe asthma, children, adolescents, biologics