Il modello di Fondazione Telethon nello sviluppo e commercializzazione dei farmaci di terapia genica per malattie rare: un’alternativa per la sostenibilità

¹ Fondazione Telethon ETS, Roma; ² Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget), IRCCS Ospedale San Raffaele, Milano; ³ Università Vita-Salute San Raffaele, Milano

 

Riassunto

I farmaci di terapia genica sono diventati una realtà clinica per diverse malattie devastanti. Tuttavia, alcuni ostacoli importanti ne limitano la sostenibilità economica e ne mettono a rischio l’accesso e la sostenibilità, soprattutto per le malattie rare, rendendo necessarie soluzioni innovative. Fondazione Telethon, da oltre 30 anni impegnata nel sostegno alla ricerca sulle malattie genetiche rare, sta facendo da apripista, proponendo un modello alternativo di sviluppo laddove l’estrema rarità delle malattie possa compromettere l’accesso alle cure.

Parole chiave: terapie avanzate, malattie genetiche, sostenibilità, accesso alle cure.

Summary

Gene therapies have become a clinical reality for several devastating diseases. However, some major obstacles limit their economic sustainability and jeopardize access and sustainability, especially for rare conditions, making innovative solutions necessary. Fondazione Telethon, which has been committed to supporting research on rare genetic diseases for over 30 years, is leading the way by proposing an alternative development model where the extreme rarity of diseases can compromise access to treatment.

Key words: advanced therapies (ATMPs), genetic diseases, sustainability, access to treatments